A CML kezelésében az elmúlt 15 évben a daganatos betegségek körében páratlan forradalom zajlott le. Korábban a betegséget csupán kemoterápiával és interferon kezeléssel lehetett némileg kordában tartani, ami néhány beteg esetében ugyan sikeres volt, de a többség számára csupán néhány évet jelentett, kellemetlen mellékhatások közepette. Az egyetlen igazi megoldást a csontvelőátültetés jelentette, ami a súlyos esetekben a mai napig használatos, és tényleges gyógyulást hozhat, azonban nem minden betegnél alkalmazható, és igen magas kockázattal jár.

Tizenöt éve azonban megjelent az áttörést okozó gyógyszer, az imatinib, mely egy úgynevezett tirozin-kináz-gátló ("tyrosine kinase inhibitor", vagy röviden TKI). A CML okozója egy kromoszóma-átrendeződés során kialakuló gén, a BCR-ABL1, mely létrehoz egy a normálistól eltérően működő, folyamatosan aktív fehérjét, egy tirozinkinázt, mely a sejteket folyamatos gyarapodásra, osztódásra készteti, ezzel kialakítva a leukémiát. A tirozinkináz gátlók erre a fehérjére fejtik ki hatásukat, így lényegében a betegség motorját kapcsolják ki, ebben rejlik rendkívüli hatásosságuk. Fontos azonban megjegyezni, hogy mivel a tirozinkináz gátlók csupán elveszik a leukémiás sejtek előnyét a normális sejtekkel szemben, így azok alacsony számban ugyan, de fennmaradnak, ezért jelen tudásunk szerint a TKI kezelést élethosszig folytatni kell.

Az első TKI a imatinib (Glivec®) volt, mely a betegek nagyrésze számára mai napig hatásos gyógyszer, és a nyugodt, egészséges élet záloga. Az imatinib-kezelésben részesülő betegek egy részénél azonban rezisztencia jelentkezett, vagyis a TKI elvesztette hatását, a betegség kiújult, másoknál pedig kezelhetetlen mellékhatások, terápia intolerancia lépett fel. Ezért hozták létre a második generációs TKI-ket, a nilotinib-et (Tasigna®), és a dasatinib-et (Sprycel®). Mára már Magyaroszágon is alkalmazható mindhárom TKI, mint elsőként választható gyógyszer. Mivel minden TKI eltérő mellékhatásokkal és rezisztencia-spektrummal rendelkezik, lehetőség van a beteghez igazítani az alkalmazandó gyógyszert a kezelés megkezdésekor.

Léteznek újabb TKI-k is, mint a bosutinib (Bosulif®) és a ponatinib (Iclusig®), ezeket azonban általában csak az első két generáció sikertelensége esetén alkalmazzák.